政府工作报告首次提出加强罕见病综合防治；这一变化释放出深层信号。

专题：凝心聚力共奋进十五五开局创未来——2026全国两会财经特别报道

在中国广阔的人群中，罕见病种类已知超过四千种，患者总数大约达到两千万。这一庞大的群体虽单个病种影响有限，却整体形成显著的社会健康挑战。罕见病往往发病率极低，许多疾病在儿童期显现，给家庭带来长期负担与心理压力。近年来，国家层面持续关注这一领域，推动相关政策逐步完善，以期为患者提供更全面的支持。

回顾过去近十年，罕见病相关内容已多次进入政府工作报告。今年报告中，首次明确提出加强慢性病与罕见病综合防治，这一表述的出现标志着政策重心从单一保障向系统化防控转变。过去几年，报告重点强调用药保障、研究推进与诊疗服务改善，而今扩展至综合防治，涵盖预防、筛查、诊断、治疗、康复与管理等多环节。这反映出国家对罕见病问题的认识不断深化，从应对已发问题转向提前干预与长远治理。

专家指出，这种政策演进体现出范式转型的趋势。过去更多聚焦棘手现实，如高值药物可及性与医保覆盖；如今强调综合防治，有助于前移关口，通过早筛早诊显著降低新发病例，并减轻家庭与社会长期负担。北京某公益基金会信息研究总监表示，这一变化有助于罕见病家庭逐步回归正常生活轨道。综合防治体系的构建，将慢性病领域已成熟的六位一体模式逐步延伸至罕见病，助力多病同防格局进一步完善。

当前罕见病保障仍面临多重短板。创新药物研发虽加速，但临床老药新用、长期维持治疗的门诊需求尚未充分满足；特医食品、康复护理等非药物支持的供给与支付能力也需加强。随着疾病慢病化趋势显现，这些未满足需求日益突出。业界呼吁关注后端维持治疗与生活质量提升。同时，高水平诊疗与药物可及性直接影响综合防控成效。新版国家医保目录已覆盖超五十种罕见病病种用药，商业健康保险创新药目录亦纳入多款产品。报告中首次写入加快发展商业健康保险，并推出相关创新目录，这为构建多层次保障生态注入动力。通过基本医保、地方探索、商业保险与社会力量协同，罕见病用药保障有望形成更稳固制度框架。